Plan national maladies rares
PNMR 1
En 2004, les maladies rares sont devenues l’une des cinq priorités de la loi relative à la politique de santé publique. Sous l’impulsion des associations de malades, un premier Plan National Maladies Rares (PMR1) est mis en place sur la période 2005-2008. Ce plan structure l’organisation de l’offre de soins pour les maladies rares. Il contribue à améliorer sa lisibilité pour les patients, les différents acteurs et les structures impliqués dans cette prise en charge.
Plan national maladies rares
PNMR 2
Pour continuer les progrès réalisés, un 2e Plan National Maladies Rares (PNMR2) est lancé sur la période 2011 – 2014. Il comporte 15 mesures et 47 actions regroupées en trois axes : la qualité de la prise en charge du patient, le développement de la recherche sur les maladies rares et les coopérations européennes et internationales. Dans les axes stratégiques du PNMR 2 est également inscrite la centralisation des données sur les maladies rares avec la mise en place de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR)
Ce plan s’est notamment concrétisé par la création de la Fondation Maladies Rares au début de l’année 2011, des 23 filières de santé maladies rares en 2014, des réseaux européens de référence (ERN) et il fut finalement prolongé jusqu’en 2016.
Plan national maladies rares
PNMR 3
En 2016, il est décidé de prolonger les deux premiers plans nationaux par le PNMR 3. Lancé pour la période 2018-2022, il maintient une continuité des ambitions des plans précédents avec la volonté de favoriser l’accès au diagnostic, l’émergence de nouvelles compétences, la prévention des handicaps et des souffrances physiques, psychiques et sociales vécues par les patients atteints de maladies rares, l’amélioration des parcours de santé, la recherche et l’innovation thérapeutique.
Pour assurer la prise en charge et organiser les parcours de santé des personnes concernées ou atteintes de maladies rares, 387 Centres de référence maladies rares (CRMR) et 1800 Centres de compétence maladies rares (CCMR) et Centre de Ressources et de Compétences (CRC) ont été labellisés pour la période 2017-2022 par les ministères chargés de la Santé, de la recherche et de l’innovation. Les Plateformes d’Expertises Maladies Rares, comme PLEMaRa, font partie des actions mises en place dans le cadre du PNMR3.
Le nouveau plan intègre des évolutions et des améliorations majeures et s’articule autour de cinq ambitions :
- Permettre un diagnostic rapide pour chacun afin de réduire l’errance et l’impasse diagnostique
- Améliorer la qualité de vie et l’autonomie des personnes malades
- Innover pour traiter pour que la recherche permette l’accroissement des moyens thérapeutiques
- Communiquer et former en favorisant le partage de la connaissance et des savoir-faire sur les maladies rares
Au plan international, il intègre les enjeux internationaux autour des maladies rares que sont les nouveaux objectifs du Consortium International pour la recherche sur les maladies rares (IRDiRC), la structuration en Réseaux Européens de Référence (ERN) et le futur programme européen de recherche pour les maladies rares (European Joint Programme/EJP)